肌萎缩侧索硬化症(渐冻人)的防治,北医三院专家

=================================
北医三院专家谈肌萎缩侧索硬化症(渐冻人)的防治
访谈主题:2008“渐冻人”日专家访谈
--专家肌萎缩侧索硬化症的防治
邀请嘉宾:北医三院樊东升院长、神经内科张俊主任和神经内科沈扬主任
“渐冻人”是一组运动神经元疾病的俗称,因为表现为肌肉逐渐萎缩和无力,以至瘫痪,身体如同被逐渐冻住一样,故俗称“渐冻人”,依病变位置、罹病机转与症状而有多种类型,其中最常见也是占较大多数(8O%)的即是肌萎缩性脊髓侧索硬化症。1997年,“渐冻人”协会国际联盟把每年6月21日定为全球“渐冻人”日。
在2008年“渐冻人”日来临之际,搜狐健康特邀北医三院的樊东升院长、张俊主任和沈扬主任做客专家访谈间,来跟网友们谈谈“渐冻人”的相关话题!
以下是访谈实录:
渐冻人具体是一种什么样的疾病?
搜狐健康:访谈开始,首先请张俊教授简单介绍一下“渐冻人”具体是一种什么样的疾病,它的发病情况和趋势怎么样,很多网友也是第一次听说这个疾病。
张俊:这个病被认识已经有一百多年的历史,在神经科的疾病里属于运动神经元病,目前原因不是很清楚,累及关于运动的神经细胞,包括上运动神经元和下运动神经元都发生损害。通俗来讲,所有关于运动的,我们的呼吸,我们的运动,我们的活动,所有跟运动有关的神经细胞,都会受到影响。
总体来说这个病是非常凶险的疾病,主要对运动系统造成快速的恶性的进程,相对来说在神经科是比较少见的疾病,患者起病最常见的原因是在开锁的时候或者从地上捡东西时发现肌肉萎缩,随着病情的进展,发现腿走路困难了,吃东西也困难了,最后逐渐出现呼吸的困难。这个病是渐渐发展的过程,大概存活期只有三到五年,就是起病三年后50%患者会死亡,五年后90%的患者会死亡,是非常恶性的疾病。
搜狐健康:我们国家得这种病的患者,有没有具体的统计数字?
张俊:我们国家目前还没有一个很详细的全国的流行病学的资料,推测我国每年的新发患者在五万到七万之间。
渐冻人的早期症状
搜狐健康:现在的病都强调早期发现和早期治疗,请张主任介绍一下这种疾病早期会有哪些症状,这种疾病早期发现是不是非常困难?
张俊:确实是这样,这个病起病早期是患者一个部位小肌肉的萎缩,很多疾病起病的早期都是相同的临床表现,这种病的起病年龄是40到60岁之间,这个年龄段也是颈椎病高发的阶段。很多颈椎病的患者早期也可以出现单侧的肢体肌肉萎缩和无力,所以很多患者误认为是颈椎病,进行错误的治疗,第一影响患者的诊断,很重要一点直接耽误了患者的病情跟他相关的治疗。
搜狐健康:这种病有没有易感人群?
张俊:现在来说还没有明确的流行病学的资料,从国际上流行病学的资料来看,有些人群发病率相对普通人群来说是稍微高一点,比如说炼钢厂的工人,有一些马拉松运动员,还有某些国家的足球运动员发病率高一些,并不是说这些人群跟普通人群有显著性的增高,可能推测跟环境,运动的损伤有一定的相关性。
搜狐健康:这种病只是侵犯人体的运动系统,最终跟运动相关的功能都丧失了?
张俊:跟运动相关的所有功能都丧失了。
运动神经元病早期诊断非常重要
网友:请问樊院长,如果怀疑是运动神经元病,检查血清蛋白电泳的目的是排除什么病?我是内蒙古的患者家属,08年1月到三院请樊院长看病,他怀疑运动神经元病,让检查一下血清蛋白电泳,我们一直没有弄明白,请问:检查血清蛋白电泳是什么意思,排除还是检查什么病呢?谢谢。
樊东升教授
樊东升:查血清蛋白电泳,排除一个叫做“MGUS”的病,一般是跟免疫有关的单克隆病,往往和血液系统的骨髓有关系,通过血清蛋白电泳可以看看有没有普通的血清蛋白升高,所以我们作为筛查,配合一些临床表现。如果检查完是阴性,就排除是MGUS,如果检查出有问题,也就是阳性,就需要进行下一步的检查和治疗。
搜狐健康:运动神经元病的诊断需要排除很多因素,做出正确的诊断是非常困难的。
樊东升:对一个晚期的渐冻人来说没有任何困难,单纯拿临床资料就可以看出,对运动神经元病检查困难是在早期不典型的时候,如果没有经验的话,可能难以判断是这方面的病。但是必须强调早期诊断,需要到权威医院找权威医生做一个明确的诊断,如果误诊,可能会耽误治疗时机,如果别的病诊断成运动神经元病,就会浪费很多时机,会花费很多冤枉钱。
渐冻人的治疗有三方面营养是基础
搜狐健康:对于不幸患上这个疾病的人,治疗方法包括哪些方面?
张俊:我们对于这个病的认识有一百多年的历史,不管国内还是国际在前几十年都是毫无办法。最近几十年在治疗上有很多突破,第一是药物方面,全世界唯一公认的力如太,可延缓病情的发展。其他的治疗,包括早期的无创正压双水平呼吸机的支持,还有胃造瘘等。
现在强调多因素的治疗,既然这个疾病不清楚什么原因造成的,只要跟发病有关的因素,都要针对去治疗。国际上也在做大规模的药物的筛选来看是否能找到对ALS有效的药物。ALS治疗是综合治疗,包括药物治疗,呼吸机治疗、胃造瘘治疗以及患者的对症治疗,综合在一起。所以患者要对此抱有信心,对患者来说,不是没有任何治疗办法,现在有办法来逐渐改善患者的症状,延缓病情的发展。
樊东升:其实这个病的治疗概括说有三个方面,第一个最基础的治疗就是营养,对于晚期患者或是延髓起病存在吞咽困难的患者来说就是胃造瘘的问题,现在的研究显示,这个疾病病情的发展和患者的营养状况关系非常密切,如果营养跟不上,就会导致疾病的快速发展,营养状况的调整是我们患者和家属努力做到的事情。由于有些患者会影响到咽喉功能,患者进食物困难,对有进食困难的患者可以选择胃造瘘。造瘘可改善进食困难,加强营养。营养支持是最基本最重要的治疗。就好比盖大楼首先要打地基,营养是地基,如果营养没有搞好,用什么昂贵的药物,都是浪费。
第二是药物治疗,是病就有药物治疗。力如太是目前唯一能治疗这个疾病的药物,其他药还在探索当中。
第三个,如果患者存在通气障碍,现有的证据显示早期使用呼吸机,对延缓病情有帮助意义,可以和药物起到相同的作用,问题是什么时候用呼吸机,患者在来医院诊断和随访的时候,不要忘记每三个月查一次肺功能,判断一下患者的呼吸功能是否有下降,如果有下降,下降到一定程度,最大通气量下降到70%,建议患者早期使用,如果下降到50%,就一定要使用,对临床随访这个指标非常重要的指标。
渐冻人的如何做到早期的营养支持
搜狐健康:刚才谈到营养支持,营养支持是需要专门购买一些特殊的营养食物,还是自己日常多摄入一些蛋白就可以?
樊东升:主要是相对高热量的营养,比如美国做了动物实验的研究,两组动物,其他的治疗都是一样,唯一的差别一组用普通的饲料喂养,一组用高热量的饲料喂养,喂养一段时间发现,高热量的饲料喂养的动物,发病的时间以及发病的症状都明显比普通饲料要晚,症状出现的要轻,说明营养状态对疾病的转轨发展有非常重要的作用。
现在不只是在动物实验上,对患者的研究也显示出来,在美国发表的一篇文章显示,对胆固醇比较高,血脂水平比较高的患者发现他们的愈后情况要好一些。对中老年人来说血脂高不是好的方面,但对运动神经元病患者,血脂高有一个保护的作用。虽然这个不是很确切的研究结果,但从目前来讲,结合动物实验和基础研究的情况,现在总的观点是要加强这方面的营养支持,特别当患者出现咽喉困难的时候,一定要注意早期开展胃造瘘的手术,可以消除营养不良方面导致的病情加重的因素。
张俊:高热量饮食不一定非得要求患者去买保健品。患者需要高热量饮食的原因是两方面,一方面疾病本身是高代谢谢。另外患者由于吞咽出现了问题,不能保证足够的热量,足够的能量,足够的营养进入到体内。胃造瘘最主要的目的给患者建立一个通道,保证营养的东西进入到体内,被体内吸收,不必要患者得去买所谓高营养,高代谢谢的东西。在做完胃造瘘之后,主要多增加蛋白脂肪的用量可以保证患者最基本的需要。
关于造瘘管注入食物的制备原则
网友:关于造瘘管注入内食物的制备,因为刚刚做了造瘘, 我们并不知道如何制备注入的食物。有些事说起来简单,但具体操作起来不容易,比如食物的稀稠度如何?没有医学知识和经验的人很难从一开始就掌握,还怕食物制备不当把管子堵了。如果来得及的话,能不能在周日的病友会上做个试范和辅导?讲解一下什麽食物可以打进去,用什麽样的粉碎机打碎。多谢了。另外,患者在三院做完造瘘后,能否也设立一个程序让护士或是医生演示和操做一下胃造瘘管的使用和食物的制备。这可能还要和消化科商量。报歉提了很多要求,我知道你们也都很忙。多谢了。
张俊教授
张俊:国外做的造瘘比例是非常高的,曾经跟美国这方面的专家交流过,已经达到接近50%。另外国外比较方便一点,有现成的营养液在卖,家属不用自己配,有袋装的,有日用的,有周用的,做完以后,家属把现成营养液给患者打进去就行了。根据中国目前的情况,这个费用很高,国外的费用能报销,国内不能全部报销。
所以需要做完造瘘之后,自己来调配所谓的饮食。原则是:只要不堵管的东西都可以往里打。一般来说需要用粉碎机先粉碎,包括把鱼肉沫,菜汁、果汁都可以打。刚做造瘘的早期,胃肠不是很适应,需要少量多次,另外造瘘打的食物的温度尽量跟体温相吻合,不能过冷,容易腹泻,过热造成对患者的伤害。随着量逐渐增加,胃肠道逐渐适应。
我们准备在下一次北医三院患者会增加这方面的宣教,让护士就这个专题如何进行造瘘管的护理,如果进行造瘘的饮食,做专题的演示。
樊东升:刚开始不太熟悉的情况下,可以稍微稀一些。这个管子如果护理好的话,一年换一次,如果管子堵了,刚做完两个月就换一次,增加费用,增加患者的痛苦。慢慢地会有一些经验。国内也有营养液,如果自己的经济情况允许的话,可以到医院买点肠道营养液,但是相对价格会贵一些,如果自己配置的话,通过粉碎机打碎了,在每次胃造瘘喂食有一个原则,每次要保证清水冲洗,冲开了,就解决这个问题,没有清水冲洗,稍微时间再长一点,干了就彻底把管子堵住了,原则上稀一点好。
搜狐健康:还有两位患者的问题是这样,因为不是北京的,离北京比较远。他们担心在北京这边做胃造瘘,万一出现什么感染或者其他的问题,处理起来比较麻烦。像这种情况,会不会经常发生呢?
樊东升:胃造瘘出现感染的机会比较少,因为是很微创的手术,本身胃不是绝对的无菌,因为胃部是食物进去,我们看到的患者基本上没有感染的情况。北医三院消化科的黄永辉教授做这个已经非常多了,做得非常熟练,一般来说有15分钟到20分钟就做完了,做完以后,因为要住院做,身体要调整。这个不要特别地担心。
如果患者离北京很远,可能是管子等一些设备的原因,确实有些地方不能做,有些患者症状比较重,跑到北京来做,身体条件不太好的,不太适合。当地不能做胃造瘘,可以到外科做一个手术,做的效果是一样的,但不是微创的,要进手术室来做,通过外科手术同样可以解决营养的问题,那是普通外科都能做的手术。如果患者活动很方便,做胃造瘘,是完全微创的,损伤比较小,价格比较便宜。
张俊:运动神经元病做的胃造瘘跟普通患者有很大的区别,这些患者第一个容易发生窒息,第二往往呼吸功能并不好,如果不是很专科的大夫做胃造瘘相对来说有一定的风险性。北医三院类似患者非常多,主要国内做造瘘的,经过我们胃镜下做造瘘比较多,所以消化科对ALS做造瘘这一类患者相对来说经验比较多一些。尽量希望能住在北医三院附近或者北京周边地区到我们这边来做最好,如果困难的话,像樊院长说的做外科手术也是非常好的解决办法。
失眠、焦虑——渐冻人的心理调节
搜狐健康:这个病是非常痛苦的。患者得了这种疾病,心理也会受到很大的压力,很多网友提到了。患者的心情很烦燥,还有患者很难入睡,今年过年就没有上过床,睡觉都在躺椅上面,像这种情况怎么治疗?
沈扬教授
沈扬:刚才两位教授已经提到,在治疗过程中,除了针对病程本身治疗以外,还有另一类是针对症状的对症治疗。对症治疗的目的要减轻患者在生存这段时间内的痛苦,当然不可能完全减轻,注重这方面的问题,是能够尽量地尽可能条件下减轻患者的痛苦,提高他的生存质量。
运动神经元的患者随着病程的发展,可能伴有肌肉萎缩很厉害,出现关节的脱位,出现肌肉的痉挛,或者是口水分泌过多。得了这个病以后,是恶性程度比较高的病,对患者自身和家属在心理上是一个打击,这样的话,患者有可能会产生抑郁的情绪,一个是呼吸,到夜间可能会缺氧,会造成失眠,本身容易早醒,因为睡眠中间有缺氧的状况,再一个症状是疼痛,疼痛很厉害,有可能造成无法入睡,或者睡着以后会痛醒。有的患者到了晚上不停地流口水,吞咽功能很差,不像正常人有自我保护的功能,这样会影响到睡眠。口水过多以后,很容易阻碍呼吸。
患者提出来睡眠不好,得分析到底是什么原因引起的,如果是口水过多,同时会有烦燥不安,心情不好,情绪低落,容易发怒,这种情况可以加一些抗焦虑的药,这个药有一个副作用,可以引起口干、便秘等等情况。如果这个患者病到一定程度,要上呼吸机,这时如果有睡眠的问题,首先判断是不是有呼吸的问题,比如白天,这种患者肯定定期要查肺的通气功能,如果发现他有这方面的问题,应该是尽早使用呼吸机,可以减轻夜间缺氧的情况。
再一个现在通过国外的资料包括我们自己研究发现,如果在有可能的条件下,给患者早期做睡眠呼吸监测,多导睡眠图,这个检查的作用可以做夜间血管浓度的测定,我们有部分呼吸机受累的患者在白天没有任何症状,在早期查通气功能是好的,但是做了多导睡眠图,可以发现阶段性下降,有的甚至达到65%,现在提倡在有经济条件的患者能够早期做睡眠图监测,更有助于早期发现呼吸问题,为早期使用呼吸提供一个支持和提示。
搜狐健康:总体来说,是要对睡眠不好的原因具体分析。
张俊:确实是这样,患者心情不好,烦燥,有可能是两个原因,一方面的原因是ALS患者影响到皮层,出现大脑皮层的损害,会出现精神症状,包括情绪的改变。另外ALS是很恶劣的疾病,我们做过调查,在患者当中和患者家属当中,焦虑度很高。睡眠不好,是因为焦虑造成的?还是抑郁造成的?还是呼吸障碍造成的?具体情况要具体分析。
倡导对渐冻人的整体护理概念
张俊:我们现在疾病管理模式和以前有很大的区别,包括国内和国际,以前我们关注的是患者生理情况,哪里有疾病去治疗哪里,得肿瘤了,我们把肿瘤切除,现在已经成为心理-生理,甚至是社会-心理-生理模式的转变。这个很重要的一点是要关注患者,既然现在ALS不能完全治好,要在很多方面去努力,比如药物的治疗,呼吸机的治疗,早期胃造瘘的治疗,还有很重要一点,我们提倡患者整体的护理或者整体关爱,这是多个专业梯队所构成的模式,这个模式可能会针对患者很多方面,包括患者的对症比如头痛,必须要解决睡不好觉,包括吞咽的问题,情绪上的问题甚至包括他的生活。
国外在这方面做得很细,这个患者有病了,但是他还在上班,在疾病的情况下,怎么适应现在的工作还有工作训练的问题,包括瘫痪之后怎么进行物理康复,甚至国外当患者得了这个病,如果他是一个天主教或是基督教的教徒,他可能会觉得是不是我做了很多坏事,上帝惩罚我。这时牧师要进行开导。甚至这个患者已经去世了,乃至去世以后一年,患者家属的情况在国外都要被关注,不是简单的你有病了我简单给你开点药,而是从心理到生理的多方面的关注和治疗。
网友:什么是整体护理?在家家属可以怎样做?到哪里可以找到一个比较好的,有经验的保姆?贵院护士是否可以提供上门服务?比如到家里来指导吸痰之类的?
张俊:国外的模式是多专业的小组,包括责任的护士,营养师,看护治疗师,精神安慰者、社会工作者、医疗咨询专家甚至包括一些志愿者,是一个多专业的小组。怎么开展护理?绝大多数患者是在家里进行的,所有的患者会感觉到很舒服,我们知道住院的环境包括生活会受很大影响,在家里会非常好。多专业小组定期要给患者和他的家属开会,来讨论患者目前最大的问题,最大的困难是什么,家属有什么需求,患者有什么需求,跟家属和患者共同讨论之后,定下来一个治疗方案,按照这个治疗方案在家中进行多方向的多专业方面的护理和治疗。
国内现在来看还做不到这一点,因为国外所有这块东西是国外医疗保险都是来负担的,国内目前只能在医院开展多专业小组进行治疗,到患者家里来开展,目前还是很困难,有实际的问题。
樊东升:现在我们正在积极就这个事情往前推进,国内和国外的情况有差别,国外张俊主任介绍的情况都是很理想的状态,但是现阶段我们做不到,做不到但是我们不是不做,现在我们有一个团队正在积极推进这个事情,包括和相关的医院进行联系,希望把这个进行相对固定,更专业化的医疗护理的团队。
但是像上门服务,因为医疗成本的问题,大医院患者很多,抽不出人力做这些事情。现在能做的对一些初期的患者,跟家人探讨后期的问题,希望提前干预,对中晚期的患者早一点做下一步的决定,从专业知识方面提供一些指导,一旦患者出现呼吸不好了,临时找医院做呼吸机,很困难,家属做决定也很迷茫,做还是不做,做了以后,上呼吸机会花很多钱,如果不做,这个患者眼看就会有问题。
这些东西在事前进行讨论和指导,这是我们现阶段去做的事情,今后可以进行分层管理,对早期的患者要求不一样,对中晚期的患者怎么进行指导。我们整体护理现在在努力往前推进,但是是分阶段的,一下子做到国外那样有点困难,希望和广大患者和家属取得共识,积极推进这个事情。
张俊:我们也希望让患者活得有尊严,另外把家人从很繁重的家庭护理工作中解放出来。
渐冻人应该早期重视无创呼吸机的使用
搜狐健康:几位谈到了对于患者使用呼吸机的情况,像呼吸机在家庭里可以使用吗?
樊东升:有两个概念,早期患者使用的是无创呼吸机,所以有时候大夫会简单称为BiPAP,买回家里两万到三万块钱,戴着面罩、鼻罩在家里使用。这是对患者早期使用,对延缓病情的发展有作用。还有患者到晚期出现明显呼吸困难的症状,如果没有辅助呼吸支持的话,患者会出现严重的缺氧甚至窒息死亡,所谓有创就是气管切开,在医院使用大型的呼吸机,患者要住院,住在ICU病房,无创和有创是两个阶段,无创在早期,有创在中末期使用。
无创呼吸机不是上来就用,无创呼吸机怎么用,在什么时机用,这就是定期的肺功能检查是很重要的,假如肺功能是100%可以不用,如果下降了,到50%是一定要用,如果再不用,病情发展会影响很大。到60%、70%用,早期用,总体来说无创呼吸机不是解决患者的困难,而是起到治疗疾病和预防疾病进一步加重的作用。有创是解决患者到后期呼吸困难的症状,这个要到医院使用。
张俊:我们更提倡早期使用无创呼吸机,是一种治疗手段,并不是说呼吸不好了,用呼吸机来维持它。而这种呼吸机应该在家里使用,经过医院大夫和呼吸机厂家培训过,患者掌握了无创呼吸机使用,所谓无创患者通过面罩和鼻罩进行呼吸机治疗,特别是早期,不用24小时都戴,上床,看电视、休息的时候不动的时候戴上,晚上睡觉的时候戴上,平时下地活动不需要戴,这是很方便的。
力如太是唯一被证明有效的药物
搜狐健康:专家提到力如太药物治疗渐冻人是最常用的药物,很多外地人就提到了这个药物在别的地方买不到,并且没有进入医保。
张俊:力如太药物对ALS患者来说是划时代意义,改变了从没有药物治疗到有药物治疗这一里程碑。如果患者经济条件允许的话,尽量早期使用,从所有的临床数据来看,只有在早期力如太药物效果最显著,也是最明显的。目前力如太药物在几个大城市都是有卖的,北京、上海、广州都是有售的,北京的北医三院、协和医院、宣武医院、上海的华仁医院、中山医院还是有的。
网友:我妈妈得了肌萎缩侧索硬化,我在一些网站上看到说东维力(左卡尼汀)是力如太唯一的替代药了,我想请问可以吃这个药吗?能有什么作用吗?
樊东升:2006年日本有一个动物实验的研究,发现左卡尼汀对明显延长动物模型的生存时间。任何一个药物治疗有效无效首先要看动物实验有效无效,然后再用到临床,一期看是不是安全,二期是在小范围实验看有效还是没有有效,如果有效进入三期,大规模看是不是确实有效。
这个药物在动物实验上有很好的结果,这是日本研究的结果,文章也发表在比较好的杂志上。既然动物实验有效,就看一期临床安全不安全,左卡尼汀是临床上常用的药物,是治疗别的病的药这种物质是在体内自身可以产生的物质,在安全方面没有问题。安全性可以使用。就看他有效没有效,动物实验有效,到临床不一定有效,在临床上如果患者没有使用力如太的经济条件,力如太每个月四千多块钱,相当一部分患者用不起这个药,总得治疗,没有治疗的话,患者可能更没有希望。
左卡尼汀这个药物从动物实验上来看有很好的效果,刚才说安全性比较好,所以对那些没有用力如太的药物,没有经济条件用的患者,可以用左卡尼汀这种药。但实际上不能替代,起不到替代的作用,临床疗效没有得到最终的确认。只是因为它安全,所以我们建议在没有条件的情况下,可以用一用,看一看,但是不作为标准推荐。如果患者有条件用力如太,就不建议再使用左卡尼汀。因为力如太是经过上千患者的证实是有效的,而左卡尼汀是没有经过广泛证实,只是在动物实验上有效。它不能作为一个替代,这不是一个概念。
网友:请问碳酸锂在ALS病上的应用前景?我国何时才能试验此药?
樊东升:这是抗精神病药,在临床使用上是有效的药物,他本身是抗精神病的药,一期临床也是安全的。在意大利进行二期临床显示有一定的疗效,现在要进入三期临床,多中心研究来证实二期临床的效果怎么样。
我们国家正在推进这个事情,任何一个新药的使用不能想起来用就用,必须有国家药监局的批件,我们正在做这个事情,其他的网友也提到,你们说用药为什么又推迟,因为有很多环节不是我们能掌握,必须拿到国家批件才能做这个事情,下个礼拜一就有关于这个事情的进一步的进展。在这方面不建议患者自己擅自使用,如果患者自己使用,有可能出现有害的结果。我们一定要在三期通过规范的临床实验结果公布以后才用。如果我们开始做这个药物实验,就会招募患者,会严格适应证和禁忌证以及观察的指标,来保证患者的安全,千万不要患者自己擅自使用。
搜狐健康:招募患者的情况,会不会通过一些途径来公布出来?
樊东升:对,如果开始的话,会有招募的途径。
如何缓解疾病给患者心理上带来的痛苦
网友:大家都知道这个病非常痛苦,父亲觉得活着非常痛苦,一直在劝他,现在疾病越来越严重,请问几位专家有没有一些经验,怎么激励患者,怎么说服他父亲坚强一些。
张俊:ALS确实是一个很恶性,进展很快的疾病,得了这个病之后,不管患者本人和家属都要承受心理和经济的压力都是非常大,发患者群是40岁到60岁是高发的,正是年轻力壮,为家庭,为社会做贡献的年龄阶段,出现这个问题,我们说ALS并不是最坏的一种情况,就说痴呆,虽然能活很多年,但是没有好的生活质量。
运动神经元的患者最大的特点感觉没有问题,思维没有问题。一方面我们的医疗在进步,科研在进步,我们努力去治疗这个疾病,缓解它的症状,减轻患者的痛苦,另一方面也给患者相当长的存活时间,我们建议患者可以读一本书叫《相约星期二》,这个书已经有中文版的《相约星期二》,有一个美国的评论家他的老师得了ALS,他每个星期二晚上定期从美国一个城市到另一个城市去看他的老师,他老师虽然在得病中,总结感悟出很多人生的哲理,对评论家来说,对他的学生来说是非常有意义的人生一堂课,建议患者虽然得这个病,第一不要悲观,不要完全放弃,希望你能够有战胜病的勇气,要活得每一天有尊严,有意义。可以安排好自己很多事情,我们还是很推荐这本书。中国运动神经元网站上有一个板块是患者交流的板块,上面很多包括病友之间的相互鼓励,病友家属之间的相互鼓励,给我们患者很大的信心和帮助。
樊东升:患者情绪上的障碍应该首先把一些症状解决,比如导致患者痛苦的症状,如果有疼痛,可以解决疼痛。刚才两位谈到有很多对症治疗,这种不适导致患者焦躁情绪,把症状控制以后,看到有部分运动神经元患者出现脑损害,可以表现出控制不住的情绪爆发,如果有这方面的问题,我们有一些药物可以使用。
确实由于长期导致的精神上的焦虑、抑郁,有很多抗焦虑的药物可以使用。一方面要在精神上有乐观的情绪,即来之则安之,得病没法选择,可以选择对疾病的态度,有的时候不同的态度你的感受完全不同的,有一些生物学的变化,刚才说一些症状的问题,一些脑的损害,可用一些药物来控制症状。
沈扬:涉及到情绪的问题,有一个社会的,家庭的支持,还有自己个人本身意志方面的原因以外,有时候跟人的性格有关系,遇到打击不是所有人都出现焦虑,往往内向型性格,是情绪不稳定的人遇到事情更容易出现焦虑。这些人有可能出现神经介质代替异常,这个时候让他坚强的意志,跟他讲道理,效果不好。各种支持进行治疗,同时改善调节,用一些药物治疗,包括抗焦虑的药物,配合治疗。
樊东升:这次四川大地震可以看到,不同的心理素质,不同的性格,在被埋在地下的时候,有的人可能很好地生存,有的人可能很困难,面对疾病选择一种更加积极的态度,对疾病的控制有好的帮助。
渐冻人应该看到战胜这种疾病的希望
搜狐健康:上面三位专家谈了很多对疾病的治疗的手段和方法,现在这些手段有没有可能使病情进展停止下来?
樊东升:刚才说力如太的药物的使用,还有一些手段的使用,都是循证医学的证实延缓它的发展,延缓它的发展就像高速行驶的列车让它减速,现在还达不到让它停下来,减速就是停下来的前奏,没有减速,就停不下来。
现在这些证据,可以使它减速,减速意味着患者的病程会拉得更长,这种病程的延长就给我们带来治疗新的希望。虽然说今天没有新的办法,也许明天早上起来就有一个新的消息,全世界的科学家都在做这方面的研究。运动神经元病虽然是比较少见的疾病,发病只有十万分之二三左右,很多顶尖科学家都在做这方面的研究,关心这个病的可以看到每年都有很多关于这个病基础研究新的发现,包括发表的自然杂志、科学杂志,重要的杂志上面,关于这个病的研究不断向前发展,最近这几年的发展是突飞猛进的,有很多病也许在某一天会找到新的治疗办法。
最典型的就是网友前面提到的像肯尼迪病,现有的研究显示,在动物研究上找到很好的解决办法,动物实验把肯尼迪在动物模型上往好的方面治疗了,现在临床上进行临床实验研究。美国现在有新的药物有逆转这个疾病的可能性,还在动物模型阶段,走到临床上,在临床上确认它有效还需要时间,包括我们正在做这方面的努力,我自己不是很悲观,因为有三到五年甚至更长时间,我们会找到彻底解决这个疾病的可能性。
搜狐健康:张教授谈到这个疾病三到五年的生存率,现在经过治疗以后,效果到底如何,有些患者生存率达到多少?
张俊:虽然运动神经元病总体是三到五年,个体差异相当大,有的患者只有一年多,有的患者有十多年,生活质量相对来说比较好.不要以为得了运动神经元病肯定只能活三五年,不能这么理解。首先病程方面是不一样。
我们反复在强调,力如太治疗,无创呼吸机治疗,胃造瘘营养支持治疗,不光是中国我们医院来看,全世界的多中心来看,至少延长生存期半年以上,治疗和不给治疗的差别还是非常大的。从目前来看,ALS从没有任何药物可以干预,可以治疗,到现在明显延长患者生存期,这都是治疗上的进步和突破。我的观点也和樊院长一样,以前很多疾病是不能治的,也治不好,现在陆陆续续很多疾病都可以治疗,我们科技发展也发展非常快,ALS虽然是少数病,但是是全球医学专家关注的热点,很多人投入大量的基金和精力做这方面的科研,我们很乐观地相信,在不久的将来会有很大的治疗突破。
吃中药和补充维生素对肌肉萎缩有没有改善
搜狐健康:很多网友说吃一些中药,维生素,对肌肉萎缩有没有帮助?
樊东升:维生素指维生素E和维生素C,回过头来看维生素E研究的结果似乎对运动神经元病有保护的作用,我们设计了前瞻性,给了维生素E,看它会不会影响疾病的发展,前瞻性的研究并没有获得这个结果,回顾性的研究似乎有保护作用,前瞻性研究似乎没有保护作用。前瞻性的研究意义更大一些,所以维生素E的作用不是特别明确,在回顾性研究里似乎显示出一些效果,在临床上,还是给患者用,因为维生素E比较便宜,没有特别多的副作用,有这个治疗总比没有强一些。
至于维生素C包括回顾性研究和前瞻性研究在内都没有作用,维生素C的使用并不是特别重要。包括维生素B五1、B12甚至传统的神经营养药,吃一点没有什么问题,但是也不是必需的,对运动神经病来说不是必的,维生素E吃起来有一些依据,但是依据不是特别充分。如果没有有效治疗情况下,对证据不太充分的治疗可以用一点总不能束手待毙。在临床上像维生素E这些都可以用一些,这都是在没有力如太有效治疗前提下,如果有力如太治疗,这些药物用和不用都不是特别重要。
中药治疗是一个系统,中医中药的理念不一样,至今为止,中医中药没有根治患者的有效手段。我们建议在西医治疗前提下,结合正规的中医进行辩证治疗,作为辅助治疗的手段,有很多患者期望用偏方,用秘方把病治好,这很容易误导,最后容易上当受骗,这方面有貌似中医的假的江湖游医,假如中医中药价格过贵,我们认为有可能是欺骗的价格,因为一般来说常用的中医中药的价格会非常贵。
神经干细胞治疗有效吗?
搜狐健康:有人问对神经干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症有没有一些效果,请问如何看待这个。
樊东升:神经干细胞是一个治疗的希望,但是不要把希望和现实混在一起,希望是将来可能有重要的前景,现在有具体的问题没有解决,目前国内所谓干细胞治疗科技含量非常低,抽一点细胞出来培养就给患者打过去,很多问题没有解决。现在看到的患者尤其国内很多地方都做干细胞治疗,对治疗以后的患者也进行了比较系统的观察,去年在多伦多开的第18届ALS会议,国外有一个组织对于那些在中国做的所谓干细胞治疗的患者做了长期随访的观察证明了这个治疗是完全无效的。
现在经常听到有医院或者某人宣称ALS患者接受干细胞治疗是有效的,这是“传说”中,没有人证实它,我们看到经过证实的随访,主要是外国人做的,但是在北京某医院做的干细胞治疗,做完以后被别人随访,按照国际规范的随访研究,用科学的数据证实是完全无效的,甚至是加重病情。干细胞治疗还是需要从研究角度积极探索,但是现阶段作为临床治疗是非常不成熟的,目前情况是很多治疗机构,不光是北京还有一些其他地方,是利用这个幌子收取患者的高昂费用,这有违医生的根本,我们是反对的态度。
搜狐健康:几位都是搞神经方面的研究,神经干细胞的移植有没有研究出来,神经科哪些疾病可以有效或者可以用的,可能有的人会做研究?
张俊:目前关于神经干细胞的研究在神经系统有几个方面,包括脑阻塞、帕金森病,有一些东西,所有的数据往往是一个实验室的基础研究,离临床应用、普及推广有相当长的一段路,包括细胞成瘾性的问题,做完之后的评价问题,所带来的污染问题,卫生部正在起草关于干细胞临床应用的准入和准则,没有准则出来之前,从国外治疗的情况,干细胞治疗是一个临床方向,离实际应用还有相当一段长的路。
专家对具体网友问题的回答
网友:父亲从2006年10月份脚尖翘不起来有症状,2007年10月份被协和医院诊断为肌肉萎缩,最近几个月病情不稳定,如何来确定我的父亲症状就是血清蛋白电泳引起的,因为当时几位医生的意见不太一样。
樊东升:本质上不是运动神经元病,是运动神经元综合症,如果发展变化不是特别大,必要的时候可以再来看一看,评估一下情况。如果血清蛋白电泳比较高,可以看可能原因比较多的问题。有很多骨髓疗在早期症状并不明显表现的情况。
网友:专家好,我想知道为什么我的肩膀会非常痛,我患病2年了,右腿开始,现在基本要坐轮椅,但是最近半年来两个肩膀很痛,医院说不是肩周炎,用了止痛药还不成,结果很影响我胳膊的活动,有什么办法么?
张俊:很多患者肩膀疼是肌肉萎缩,正常的关节是需要肌肉来收缩固定的,肌肉萎缩了之后,就造成了肩关节习惯性的脱位和半脱位,会造成患者疼痛。目前的解决办法,一个是可以做一些关节的固定,比如可以戴一个吊带,保证下肢不下垂,解决关节的脱位,在对症治疗方面,给予加强。光是单纯的止疼药效果不好,止疼药有很多种,要看患者的情况,可以选用不同级别的止疼药物,另外看这个疼痛是单纯的疼痛还是焦虑抑郁情绪合并的疼痛。
网友:樊院您好!我是一个月前向您请教婴儿脊肌萎缩孩子的母亲,今天我们拿到了北京协和医院基因遗传的检测结果,一个月前在北京儿童医院孩子做了肌电图的检查,结果显示神经原性受损,北京儿童医院的吴泸生教授诊断为"脊肌萎缩Ⅱ型",然后在北京协和医院做了基因检测,做的时候是孩子、父亲、母亲都一起抽的血,现在检测结果已经出来,为"SMN1基因外显7纯合性缺失",想请教您,这是什么意思?是否有什么可以治疗的办法?孩子会是怎样的发展?有什么药可以延缓他的肌肉萎缩吗?在日常生活中我们应该怎样的进行护理?你是否可以给我们推荐些好的办法或是可以参考的书?知道您每天都很忙,盼着您能在百忙之中答复我们!
樊东升:这个病没有诊断是肌萎缩脊髓侧索硬化症,广义上也属于运动神经元病,有明确跟遗传相关的,对二型的SMNI来说愈后比一型好一些,一型死亡率更高一些,二型更多可以存活到成年期,到今后出现畸形可能性比较大,比如脊椎侧弯或者其他的畸形。这个治疗到目前为止基因的缺失导致现在没有太大的办法,前段时间有这方面的药物实验,但是现在好像结果不是特别好。这类疾病使用力如太效果不是太好。在进行日常护理的情况下主要是预防畸形的发生,因为肌肉萎缩以后,长期的脊椎侧弯,这些方面的护理要注意一下,如果把并发症很好地控制,营养比较好的条件下,很多孩子可以活到成年期。随着日子增多,损害会越来越严重,迄今为止,对这个遗传病没有太好的办法。推荐的参考书,有几本神经病学,有一本是北京大学出版社出版的《神经内科学》,上面有一段关于婴儿肌萎缩的介绍,这是2004版的教科书。
网友::我今年39岁,男性,现在还能搀扶着走,但全身肌肉都萎缩,我想请问ALS是否会导致头晕,我是07年元月确诊的 "肌萎缩侧索硬化症",随着我病情逐渐恶化,我发觉我的头晕也越来越厉害,从早上醒来就头晕,整天都昏沉沉的,刚睡醒时特别晕,整天都想睡觉,但头一点也不痛,CT,核磁共振检查脑部正常,我怀疑我的病与此头晕有很大关系。
张俊:我不知道他在哪儿做了ALS的诊断,如果确实是很明确的肌萎缩侧索硬化症诊断的话,患者会发生头晕,特别是刚睡醒时,很有可能是造成缺氧,很多患者反映早起以后头晕,另外患者训练过程中大汗都是缺氧的表现。要做检查,看看是不是缺氧造成的,如果是缺氧造成的,建议早期使用呼吸机,这些头晕症状会明显减轻。
网友:2006年6月在硬膜外麻下行精索静脉曲张手术后,出现双下肢无力,3个月后出现下肢萎缩,手,脚面有电击感,肌肉跳动,腹肌绷紧.现在,全身肌肉萎缩,下肢已瘫痪,肌电图提示神经病变,CT,MRI检查正常,乳酸脱氢酶,肌酸激酶升高.请问究竟是什么病,怎样治疗。
张俊:运动神经是非常杂的疾病,特别在运动神经早期,不管从国内和国外来看,早期运动神经元病非常高。这跟很多早期起病很相似,很难鉴别。既然做了这么复杂的肌电,从目前患者给的有限资料来看,不能判断是不是这个疾病。一个复杂疾病的明确要看病史,病情的演变,我们的查体,辅助检查的结果,肌电图虽然是神经原损害,很多原因,神经的损害也是神经元的损害,另外肌酶高,到底是多高,高到什么程度,最好能见到患者本身,经过详细的病史查体,之后才能明确是否是ALS。
樊东升:这个病包括性别、年龄、基本情况都要知道。
外地患者可以预约北医三院的会诊中心
网友:几位专家好,我哥哥从前几天刚从当地的医科大学住院,说肌萎缩侧索硬化症,其他诊断是颈椎病,首先需要确诊,如果来北医三院检查的话,要提前预约吗,我哥哥是两年前感觉上肢无力,一年前到医院检查,前几天到医院说肌肉萎缩,有一些肉跳的感觉。
樊东升:我们这边的门诊不太好挂号,很多人半夜来排队,我们也在打击票贩子,始终没有解决,挂号问题确实是比较困难的事,我建议患者如果想把诊断确定下来,最终在这里拿到治疗方案,患者可以到会诊中心,我们有一个会诊中心,电话是82266699转8257,可以预约
运动神经病小组每周星期二上午是相对比较固定的会诊时间,会诊每次就看五到六个患者,相对看得更细一些,像您已经住过院,各种检查比较齐的,经过会诊中心讨论完以后,做一个治疗方案,这个会诊可以预约的,会诊费可能贵一些,一般外地患者从外地赶过来也是需要比较详细的诊断。
三位专家对网友们的建议
搜狐健康:访谈的时间差不多了,最后请几位专家对我们网友提出一些建议,也对我们健康的人提一些建议。
樊东升:这毕竟是一个比较少见的疾病,对大多数健康人来说不过于紧张,你可以看到很多人知道这个病以后很紧张,肉跳都紧张,其实肉跳并不是这个病独有的。另外得了这个病要采取科学的态度来进行治疗,目前研究的治疗方法还是能够行之有效的,虽然不能根治,我们在临床上很多病是没法根治的,像肝硬化,慢性支气管肺炎,慢支和其他冠心病,完全治愈也很难,要有效控制它,要讲科学,积极的办法能有效延缓疾病的发展。
张俊:ALS疾病是一个少见病,我们提出的观点一定要早期诊断,早期治疗,一定要到正规的专业的国营的大的医疗机构救治。
搜狐健康:能不能推荐比较权威的治疗这个疾病的机构?
张俊:我们有一个ALS协作组,国内的一些比较好的医院联合在一起,进行ALS方面的临床科研的研究,北京主要是北医三院、北京协和医院,上海是华山医院,广州中山大学第一附属医院,这些医院主要是做这方面的合作、科研到临床的研究。
樊东升:除了上面这些医院,还有北京宣武医院,河北医科大学第二医院,四川的华西医院、湖南的湘雅医院,大医院都会有一些经验。
沈扬:希望不光针对ALS患者,当今社会竞争很激烈,人生当中会遇到各种各样的不顺利的事情,怎么样有良好的心态来面对我们的生活,怎么样想办法提高自己的生活质量,再一个希望多能有良好的生活习惯,这样减低这种疾病的机会。
三位专家的出诊时间
搜狐健康:最后三位专家介绍一下自己的出诊时间。
樊东升:我的出诊时间是每周一下午和每周四的上午。我们有一个星期二上午会诊中心,给患者相对疑难的病例提供更方便诊疗的途径。
张俊:周四上午。
沈扬:周一下午和周三上午。
搜狐健康:今天访谈到此结束,非常感谢各位网友关注以及三位专家的光临指导。
更多内容,请关注中国运动神经元病网站
专家介绍:
樊东升现任北京大学第三医院副院长兼神经科主任、研究员、主任医师、教授、博士生导师。1984年毕业于第三军医大学医疗系,获医学士学位;1991年毕业于北京大学医学部研究生院,获医学硕士学位;1996年毕业于日本自治医科大学研究生院,获医学博士学位;1998年日本自治医科大学完成博士后研究回国。
从事神经科临床、教学及科研工作20余年,主攻方向为神经变性疾病(如运动神经元病)、神经肌肉疾病以及脑血管疾病等,发表论文110余篇。曾获卫生部科技进步三等奖、教育部优秀青年教师基金、中华医学基金优秀青年奖、北京市教育创新标兵、北京大学教学成果一等奖等,2004年入选教育部“新世纪优秀人才支持计划”。主持承担了国家“863计划”、“211工程”及北京市科委等重大项目基金课题;同时,作为子课题负责人,承担了国家“九五”、“十五”医学攻关课题以及卫生部重点项目学科课题等。
兼任中华神经病学会全国委员、中华神经病学会北京分会委员、中华神经病学会全国肌电图与临床神经生理学组副组长、中华医学会医疗事故鉴定委员会委员、中国人民解放军总后勤部卫生部医疗事故鉴定委员会委员、北京市脑血管疾病防治协会副会长、北京神经科学学会理事、北京医学伦理学会理事、北京神经病学沙龙组委会委员、美国纽约科学院ACTIVE MEMBER、日本基因治疗学会会员、日本神经内科学会会员、《中华神经科杂志》、《中华神经医学杂志》、《中国现代神经疾病杂志》、《神经疾病与精神卫生》、《中国脑血管疾病杂志》、《中国神经免疫与神经疾病杂志》、《临床神经电生理学杂志》、《临床荟萃》等杂志编委。
业务专长:运动神经元病、周围神经肌肉疾病、脑血管疾病、帕金森氏病等疑难杂症。
张俊医学博士 副主任医师、副教授、硕士生导师,神经科副主任。
毕业于北京医科大学临床医疗系,毕业后一直工作于北京大学第三医院神经科,从事临床、教学和科研工作至今。先后担任住院医师、主治医师、副主任医师。主要从事神经生理、神经病理临床及科研工作,其中主要负责神经肌肉的活检及病理报告,负责组织本科的北京市临床病理讨论,业务专长为运动神经元病、周围神经及肌肉病。承担协调科室的国家"九五"和"十五"攻关科研课题以及国家"211工程"项目神经干细胞移植、糖尿病周围神经病变等方面的重要工作。
曾获北京市“首都医学发展基金”、北京市“青年岗位能手”称号、北京大学医学部优秀教师(2000年,2002年)、北京大学医学部抗击SARS优秀战士、北京大学第三医院第二届教学比赛二等奖等。兼任中华神经病学会全国神经肌肉病学组委员、中华神经病学会北京分会青年委员等。
沈扬 主任医师 1986以来一直在北京大学第三医院神经内科工作,历任主治医师、讲师、副主任医师,2002年晋升为主任医师,现任科室副主任。1998年至2000年,曾赴日本自治医科大学神经内科进行神经系统变性疾病基因治疗方面的研究工作。
主攻研究方向为神经系统变性疾病的基因治疗、脑血管病、神经肌肉病的诊治。参与承担了国家“863计划-腺伴随病毒载体介导帕金森病基因治疗的实验研究”、国家"十五"863计划-多基因共转导治疗肌萎缩侧索硬化症”、国家“十五”攻关项目“脑卒中诊治规范(内科)方案”等重大项目基金课题。已发表“无小脑定位体征的小脑梗塞临床与MRI分析”、“帕金森病大鼠三重目的基因共表达的长期行为改善”、“腺伴随病毒载体介导帕金森病基因治疗的实验研究”等中外文专业论文十余篇,获2000年北京大学第三医院学术年会优秀论文一等奖、2001年北京大学第三医院学术年会优秀论文三等奖。从事神经科临床、教学及科研多年,为研究生、本科生、进修生主讲神经病学,1995年获北京医科大学第三医院优秀教师奖。2000年被聘为北京大学医学部硕士研究生导师,现有4名硕士研究生在读。作为神经科临床药理基地的负责人,组织完成了多项新药临床观察试验。现为中华神经内科学会会员,北京市首批医疗事故技术鉴定专家库成员。
专业特长:脑血管病、帕金森氏病、神经肌肉病的诊治